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重症肌无力患者的福音！清华一附院神经内科首次开展重症肌无力靶向FcRn治疗

作者：樊静矫毓娟来源：神经内科发布时间：2024-01-22

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　　重症肌无力（myasthenia gravis，MG）是一种神经-肌肉接头处传递功能障碍的自身免疫性疾病，患者主要表现为一部分或全身骨骼肌的无力和易疲劳，症状多于活动后加重、休息后减轻，大部分患者会伴有胸腺增生或胸腺瘤。其中，全身型重症肌无力已被纳入我国第一批罕见病目录，病程长、难治疗、易复发。日前，清华大学第一附属医院神经内科成功为一名重症肌无力患者开展了国际前沿的靶向FcRn治疗，帮助患者重新回归正常生活。

49岁遭遇重症肌无力，他从危象到重返工作

　　来自辽宁省葫芦岛市的张先生今年49岁，一年多前因出现眼睑下垂、全身无力，被诊断为重症肌无力。随后患者慕名找到我院神经内科免疫专家、副主任医师矫毓娟诊治。当时患者已经出现了吞咽困难，喝水都无法下咽，会从鼻子呛出来，而且呼吸费力，静坐时都有憋气的症状。血气分析也证实了持续低氧血症，这意味着张先生已经处于重症肌无力的危象状态。

　　矫毓娟医生根据当时的情况，为患者制定了两个疗程的丙种球蛋白结合清除B淋巴细胞的利妥昔单抗治疗方案。完成治疗后，张先生的危象症状得到了缓解，并获得了胸腺手术机会！术后病理检查也证实为恶性胸腺瘤。切除对重症肌无力病情有重要影响的胸腺瘤，加上免疫治疗，再结合小剂量激素口服逐渐减量，患者的大部分症状都有明显改善，并且顺利重返了工作岗位。

一波三折，前沿治疗方案帮助患者重燃希望

　　重症肌无力的难治就在于疾病会反复加重。近几个月，张先生再次出现眼睑下垂和全身无力症状，于是他又来到矫毓娟的神经免疫门诊寻求治疗。在尝试使用了丙种球蛋白和小剂量的利妥昔单抗进行治疗后，病情并未得到明显缓解。

　　根据中国最新的《重症肌无力诊断和治疗指南（2020版）》，患者的状况尚未达到重症肌无力的治疗目标——最小症状状态，并且还有病情进一步加重的风险。考虑到患者恶性胸腺瘤术后仅1年时间，选择治疗方案时需要顾及肿瘤复发的风险，尽管丙种球蛋白对肿瘤影响不大，但疗效欠佳。经过综合考虑，矫毓娟为其制定新方案，患者用上了重症肌无力治疗的新型生物制剂——靶向FcRn的抗体片段（也称为FcRn拮抗剂）。

　　经过第一个疗程FcRn拮抗剂治疗后，张先生的眼睑下垂和全身无力的症状就得到明显改善！左侧眼睑下垂及全身无力症状明显好转，经过评估MFGS（重症肌无力功能评分），他的评分也得到了显著改善。新型生物靶向治疗对患者起效了，他的身体状况正在逐渐恢复，精神压力也有所减轻。现在，他已能够重新回归正常的工作和生活。

科普时间

　　近年来，新型免疫治疗发展迅速，包括B细胞耗竭剂、FcRn拮抗剂、补体抑制剂、T细胞疗法等。这些治疗方法利用生物技术手段，针对重症肌无力的病因进行精准治疗，能够有效缓解患者症状并降低复发率。

　　其中FcRn拮抗剂备受关注。FcRn是一种在体内广泛表达的分子，它与免疫球蛋白IgG结合可保护后者不被降解，从而延长IgG在人体内的“寿命”。而绝大部分重症肌无力患者体内存在抗乙酰胆碱受体抗体（AChR抗体）或MusK抗体等IgG类致病性自身抗体，应用FcRn拮抗剂可以加快这些致病性IgG抗体的清除，从而达到治疗作用。